Лечение на хемофилия

Лечението на пациенти с хемофилия А и В, както и на пациенти с недостиг на други фактори на кръвосъсирването, като правило е заместително (заместване на липсващия кръвосъсирващ фактор).

Заместващите фактори на кръвосъсирването обикновено се извличат от човешка плазма или се получават по рекомбинантна (създадени по генетичен път) технология. При извлечените от човешка плазма кръвосъсирващи фактори, съществува риск от предаване на вируси. Антителата (инхибиторите) могат да се развият след лечение с концентрати на фактори от човешка плазма или рекомбинантни кръвосъсирващи фактори. Наличието на антитела е съществен клиничен проблем, тъй като всяка инжектирана заместителна терапия бива “неутрализирана” или неефективна, заради инхибитора. Още в края на 80-те години Ново Нордиск създава първата алтернатива на получените от човешка кръвна плазма продукти - активиран рекомбинантен фактор VII (rFVIIa). Тази революционна алтернатива се оказва ефективна за пациенти с хемофилия А и В, които развиват инхибитори към FVIII или FIX.

Останалите възможности за лечение на пациенти с хемофилия, развиващи инхибитори са лечение с високи дози FVIII или FIX, или плазмени концентрати на протромбинов комплекс (PCCs или АPCCs).