Хемофилията е рядко и тежко наследствено нарушение на кръвосъсирването, което засяга способността на кръвта да се съсирва, което означава, че хората с хемофилия кървят по-дълго време от нормалното. Смята се, че около 1 на 10 000 души са засегнати от хемофилия, като 450 000 души по целия свят живеят с хемофилия .
Хемофилията е генетично заболяване и обикновено се предава от родител на дете, въпреки че около една трета от случаите са причинени от спонтанна мутация. Гените за хемофилия А и В са в Х хромозомата, поради което засяга главно мъжете.
Има два различни вида хемофилия. Най-често срещаният тип е хемофилия А, при която човекът няма достатъчно фактор на съсирване VIII. Хемофилия В се среща по-рядко, като хората нямат достатъчно фактор на съсирване IX, представляващ само 15-20% от общия брой на случаите на хемофилия.
При тежките случаи на хемофилия продължителното кървене се появява след лека травма или дори без такава (известно като спонтанно кървене). Сериозни усложнения могат да се получат от кървене в ставите, мускулите, мозъка или други вътрешни органи. Това може да доведе до хронична болка и ограничена подвижност.
Лечението се прилага под формата на инжекции когато има кървене (при нужда) или регулярно, за да се предотврати появата на кървене.
Много хора с хемофилия все още са недиагностицирани или неподходящо лекувани.
Нашите учени проучват иновативни подкожни начини за лечение на хемофилия и редки кръвни заболявания с продължително действие, които са насочени за улесняване на лечението и подобряване на клиничните резултати. Тези усилия се съчетават с изследвания на орално лечение и генна терапия.
Често работим в партньорство за откриване на нови цели и иновативни съединения и технологии, които отговарят на незадоволените медицински нужди. Нашият фокус е върху:
- Нови профилактични средства при хемофилия
- Клетъчна и генно-базирана терапия
- Клинични средства при хематологични разстройства като сърповидно-клетъчна болест
Днес наборът ни от продукти има вълнуващ потенциал, който гарантира, че сме начело в намирането на следващото поколение лекарства.
