Месари Ал-Армели живее в Кувейт и има хемофилия А

ЗАБОЛЯВАНИЯ

Хемофилия

Откриване на безопасни и ефективни лечения за хора, живеещи с хемофилия и други редки нарушения на кръвосъсирването

Хемофилия

Хемофилията е рядко и тежко наследствено нарушение на кръвосъсирването, което засяга способността на кръвта да се съсирва, което означава, че хората с хемофилия кървят по-дълго време от нормалното. Смята се, че около 1 на 10 000 души са засегнати от хемофилия, като 450 000 души по целия свят живеят с хемофилия .

Хемофилията е генетично заболяване и обикновено се предава от родител на дете, въпреки че около една трета от случаите са причинени от спонтанна мутация. Гените за хемофилия А и В са в Х хромозомата, поради което засяга главно мъжете.

Има два различни вида хемофилия. Най-често срещаният тип е хемофилия А, при която човекът няма достатъчно фактор на съсирване VIII. Хемофилия В се среща по-рядко, като хората нямат достатъчно фактор на съсирване IX, представляващ само 15-20% от общия брой на случаите на хемофилия.

Книгата за хемофилия, на снимката Лиза Милър от Лондон (мама) и Исаак (7) със сестра Лорин (5) - Исаак има хемофилия

Свързана двупосочна високо ценена markwaugh.Net

Айзък Милър живее в Обединеното кралство и има хемофилия А.

Живот с хемофилия

При тежките случаи на хемофилия продължителното кървене се появява след лека травма или дори без такава (известно като спонтанно кървене). Сериозни усложнения могат да се получат от кървене в ставите, мускулите, мозъка или други вътрешни органи. Това може да доведе до хронична болка и ограничена подвижност.

Лечението се прилага под формата на инжекции когато има кървене (при нужда) или регулярно, за да се предотврати появата на кървене.

Много хора с хемофилия все още са недиагностицирани или неподходящо лекувани.

Живот с хемофилия

450 000

души имат хемофилия.

59%

са с намалена подвижност

94%

се чувстват подкрепени от партньорите си.

51%

смятат, че хемофилията на сина им сближава семейството.

Илюстрация на хемофилия, показваща лабораторно оборудване.

Подобряване на лечението при хемофилия и други редки кръвни заболявания

Нашите учени проучват иновативни подкожни начини за лечение на хемофилия и редки кръвни заболявания с продължително действие, които са насочени за улесняване на лечението и подобряване на клиничните резултати. Тези усилия се съчетават с изследвания на орално лечение и генна терапия.

Често работим в партньорство за откриване на нови цели и иновативни съединения и технологии, които отговарят на незадоволените медицински нужди. Нашият фокус е върху:

  • Нови профилактични средства при хемофилия
  • Клетъчна и генно-базирана терапия
  • Клинични средства при хематологични разстройства като сърповидно-клетъчна болест

Днес наборът ни от продукти има вълнуващ потенциал, който гарантира, че сме начело в намирането на следващото поколение лекарства.